期刊简介
本刊由国家食品药品监督管理局主管，中国药学会、中国医药集团总公司和中国医药科技出版社共同主办的国家级刊物，创刊于1992年，是一份专门报道新药科研、生产、技术成果、临床应用及评介、新药质量、市场和管理方面内容，集学术、科研和信息交流服务一体，具有很强的专业性、实用性和新颖性的权威性科技情报期刊。读者对象为医药科研人员、临床医师、药师、药品生产和管理人员。本刊特色是突出“新”字，反映新内容；其次突出“两个结合”，即医与药结合、技术性与学术性结合；再是突出“实”字，有很强的实用性。
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首页>中国新药杂志
- 杂志名称：中国新药杂志
- 主管单位：国家食品药品监督管理局
- 主办单位：中国医药科技出版社 中国医药集团总公司 中国药学会
- 国际刊号：1003-3734
- 国内刊号：11-2850/R
- 出版周期：半月刊
期刊荣誉：全国中文核心期刊期刊收录：万方收录(中), 北大核心期刊(中国人文社会科学核心期刊), CA 化学文摘(美), 国家图书馆馆藏, 上海图书馆馆藏, 国际药学文摘, 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), 医学文摘, 维普收录(中), 文摘与引文数据库, 知网收录(中), JST 日本科学技术振兴机构数据库(日), CSCD 中国科学引文数据库来源期刊(含扩展版)
戈谢病及相关治疗药物
闫伟洋；冯文化
关键词：戈谢病, 底物减少疗法, 酶替代疗法
摘要：戈谢病是一种常染色体隐性遗传疾病,分为神经性的(Ⅰ型)和非神经性的(Ⅱ型和Ⅲ型)两大类.戈谢病的发生是由于β-葡糖脑甘酯酶活性降低,导致底物葡萄糖脑苷脂不能正常降解,而在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核巨噬细胞内贮积.常用的戈谢病治疗方案为静脉滴注的酶替代疗法以及采用口服给药的底物减少疗法.本文介绍了戈谢病的发病机制和临床表现,同时说明了相关治疗方案和药物的基本信息.新上市的口服药物伊格鲁特(Eliglustat tartrate)可减少葡糖脑甘脂的合成,对于接受和未接受过酶替代治疗的患者经临床试验证明疗效确切,是戈谢病治疗极具竞争力的新选择.
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